Recursion REC-4881, FAP 용종 부담 43% 감소
Recursion은 2025년 12월 8일, AI 플랫폼이 가족성 선종성 용종증(FAP) 치료제로 고른 Recursion REC-4881이 1b/2상 TUPELO 임상시험에서 12주 만에 용종 부담 중앙값을 43% 줄였다고 밝혔어요. 치료가 끝난 뒤에도 효과가 유지돼 25주 차에는 중앙값 53% 감소에 이르렀어요. 신약 개발사에는 AI 세포 스크리닝으로 기존 분자의 새 질환을 찾는 방식을 임상에서 처음 시험한 사례예요.
FAP 환자에게 치료제가 없는 이유
가족성 선종성 용종증(FAP)에는 승인된 약물 치료가 없어요. APC 유전자 변이로 생기는 이 유전 증후군은 장에 용종이 수백에서 수천 개 자라고, 치료하지 않으면 40세 전에 대장암에 걸릴 위험이 거의 100%예요.
환자들은 반복되는 시술과 수술에 의존해요. 대장 절제는 보통 20대 초반에 하고, 환자의 약 50%는 이후 삶을 바꾸는 추가 수술이 필요해요. Recursion은 FAP 환자가 미국과 유럽 주요 5개 시장에 5만 명이라고 추정해요.
"이번 2상 결과는 Recursion OS를 의미 있게 검증해요." — 크리스 깁슨 박사, Recursion 공동 창업자 겸 CEO
Recursion의 AI가 FAP 치료제를 고른 방법
Recursion은 알려진 기전에서 출발하지 않고 세포를 관찰해서 약을 찾았어요. 플랫폼 초기 버전인 Recursion OS v0.1이 정상 작동하는 APC가 없는 인간 세포 모델에서 수천 개 화합물을 편향 없이 스크리닝했어요. AI와 머신러닝 모델은 병든 세포와 건강한 세포를 가르는 천 개가 넘는 시각적 특징을 비교했어요.
MEK1/2 저해제인 REC-4881은 APC 결핍 세포를 건강한 상태로 되돌리는 가장 강한 후보 중 하나로 나왔어요. Recursion은 고형암에서 시험된 적이 있던 이 분자를 다케다에서 도입해 FAP로 방향을 틀었어요. 회사는 이 질환으로 임상 연구된 최초의 MEK1/2 저해제라고 해요.
TUPELO 임상시험의 진행 방식
TUPELO는 REC-4881 단독을 하루 한 번 4mg 복용하는 공개 라벨 1b/2상 연구예요. 십이지장이나 남아 있는 대장과 직장에 측정 가능한 용종이 있는 55세 이상 환자를 등록했어요. 의사는 내시경으로 눈에 보이는 용종 직경의 합을 시작 시점, 치료 13주 차, 투약을 12주 쉰 25주 차에 측정해요.
Recursion REC-4881 결과가 보여 주는 것
약은 용종을 빠르게 줄였고 효과도 이어졌어요. Recursion은 2025년 12월 8일, 평가 가능한 12명에서 12주 후 총 용종 부담 중앙값이 43% 줄었고 75%가 어느 정도 감소를 보였다고 밝혔어요. 투약을 멈춘 지 12주가 지난 25주 차에도 평가 가능한 환자의 82%(11명 중 9명)가 감소를 유지했고, 기준선 대비 중앙값 53% 감소였어요.
10명 중 4명은 감시와 수술 판단에 쓰는 상부 위장관 질환 점수인 스피겔만 병기가 1점 이상 좋아졌어요. 치료 관련 3등급 이상 반응은 안전성 평가 대상 환자의 15.8%에서 나타났고, 4등급 이상은 보고되지 않았어요. 참고로 자연 경과 분석에서는 치료받지 않은 비슷한 환자의 87%가 해마다 용종 부담이 늘었어요.
AI 신약 개발에 의미하는 것
신약 개발사에는 AI를 다르게 쓰는 사례예요. 이미 있던 분자에 맞는 새 질환을 찾는 거예요. Recursion은 TUPELO를 Recursion OS의 첫 임상 검증이라고 불러요. 차기 CEO 나자트 칸은 회사의 임상 및 실제 환자 데이터 도구가 선정 기준을 다듬고 단일군 데이터를 맥락 속에서 해석하는 데도 도움이 됐다고 말했어요.
근거는 아직 초기예요. Drug Discovery Trends는 데이터 규모가 작고 단일군이라 결과를 가설을 세우는 용도로 보는 편이 맞다고 짚었어요. 경쟁 접근법인 Biodexa의 eRapa는 더 큰 코호트에서 12개월에 중앙값 17% 감소를 보고했는데, 두 프로그램은 직접 비교할 수 없어요.
REC-4881의 다음 단계
Recursion은 2026년 상반기에 FDA와 만나 잠재적 등록 경로를 정할 계획이에요. 시험 대상을 55세 이상에서 18세 이상으로 넓히고 투약 일정을 계속 다듬을 거예요. REC-4881은 미국에서 패스트 트랙과 희귀의약품 지정을 받았어요.
질문과 답변
REC-4881은 FAP 환자의 용종을 얼마나 줄였나요?
12주 치료 후 평가 가능한 12명에서 총 용종 부담 중앙값이 43% 줄었어요. 투약을 12주 쉰 25주 차에는 11명에서 53%였어요.
AI는 FAP용 REC-4881을 찾는 데 어떻게 도움이 됐나요?
Recursion의 플랫폼은 APC 결핍 세포에서 수천 개 화합물을 스크리닝하고, 머신러닝으로 세포를 다시 건강해 보이게 만든 화합물을 가려냈어요. REC-4881은 가장 강한 후보 중 하나였어요.
REC-4881은 안전한가요?
초기 데이터는 MEK 계열 약물과 일치하는 안전성 프로필을 보여요. 치료 관련 반응 대부분은 1등급 또는 2등급이었고, 3등급은 환자의 15.8%에서 나타났으며 4등급 이상은 보고되지 않았어요.
MOZGII의 시각
우리라면 이렇게 만듭니다
이 사례에서 흥미로운 점은 새 분자가 아니에요. 기존 분자를 아무도 시도하지 않은 질환에 맞춰 준 탐색 방법이에요. 이런 탐색 체계를 만든다면 핵심 자산은 세포 이미지와, 건강한 세포와 병든 세포가 어떻게 생겼는지 알려 주는 라벨이에요. 라벨이 깨끗하지 않으면 모델은 엉뚱한 차이를 배워요.
MOZGII라면 단계마다 과학자를 루프에 둬요. 모델은 화합물 순위를 매기고, 어떤 후보를 후속 실험할지와 어떤 것이 스크리닝의 인공물인지는 사람이 정해요. 확인되거나 기각된 후보는 모두 학습 데이터로 돌아가서 다음 스크리닝이 더 똑똑하게 시작돼요.
무너지는 곳은 세포에서 환자로 넘어가는 지점이에요. 세포를 건강해 보이게 하는 화합물이 사람에게는 도움이 안 될 수 있고, 작은 단일군 시험으로는 이를 가릴 수 없어요. Recursion이 자연 경과 데이터로 한 것처럼, 치료받지 않은 환자와 결과를 어떻게 비교할지 같은 임상 질문을 일찍 계획해요.
지켜볼 지표는 스크리닝 후보 중 후속 실험실 테스트를 통과하는 수예요. 이 수가 낮으면 스크리닝이 잡음을 찾고 있는 거예요. 다음 단계로는 유전자 하나가 망가져 생기는 다른 질환에 같은 스크리닝을 돌려요. 세포 모델이 그 질환을 대신할 수 있는 경우예요.
출처
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